In italia si è conclusa la prima terapia genica per emofilia A. La donna che si è sottoposta a questa terapia al policlinico di Milano, ha effettuato il trattamento a inizio novembre e da circa un mese continua ad avere un fattore nella norma, per poter condurre una vita tranquilla senza dover dipendere dal farmaco giornalmente. Con terapia genica, di cosa stiamo parlando? Si intende l'inserimento di materiale genetico, all'interno delle cellule per poter curare delle patologie come le malattie genetiche. Questo processo è noto come trasfezione . la sostituzione dei geni malati sfruttano in questo caso, come vettore, un virus reso inattivo, svuotato del suo corredo genetico. Così facendo verranno rimpiazzate le sequenze di DNA difettose, “correggendo” la patologia. In questo momento la paziente è tenuta sotto controllo settimanalmente e si prevede che la produzione endogena di fattore ottavo si prolunghi nel tempo per diversi anni. Tutto per il momento sta andando per il verso giusto!